TY - JOUR T1 - Systemic restoration of UBA1 ameliorates disease in spinal muscular atrophy JO - JCI Insight UR - https://eprints.whiterose.ac.uk/id/eprint/102790 UR - http://dx.doi.org/10.1172/jci.insight.87908 PY - 2016/07/21 AU - Powis RA AU - Karyka E AU - Boyd P AU - Come J AU - Jones RA AU - Zheng Y AU - Szunyogova E AU - Groen EJN AU - Hunter G AU - Thomson D AU - Wishart TM et al ED - DO - DOI: 10.1172/jci.insight.87908 PB - The American Society for Clinical Investigation VL - 1 IS - 11 Y2 - 2025/11/24 ER -